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Spécialités: Greffe - Le promoteur: Celgene
Celgene MAJ Il y a 4 ans

Étude AZA-JMML-001 : étude de phase 2 évaluant la pharmacocinétique, la pharmacodynamique, la sureté d’emploi et l’activité de l’azacitidine et comparant l’azacitidine aux contrôles historiques chez des enfants ayant un syndrome myélodysplasique avancé nouvellement diagnostiqué ou une leucémie myélomonocytaire juvénile avant une greffe de cellules souches hématopoïétiques. [essai clos aux inclusions] Les syndromes myélodysplasiques constituent un ensemble de maladies caractérisé par la production insuffisante de cellules sanguines matures saines par la moelle osseuse (MO). Les cellules sanguines immatures, appelées blastes s’accumulent dans la MO et le sang et par conséquent, il y a moins de globules rouges, de globules blancs et de plaquettes sains circulants. Les syndromes myélodysplasiques sont considérés comme une forme de cancer et ils peuvent aussi évoluer en leucémie aiguë myéloblastique chez un tiers des patients. La leucémie myélomonocytaire juvénile est un type rare de cancer du sang qui évolue rapidement s’il n’est pas traité. Elle est causée par des mutations de l’ADN des cellules souches de la MO en croissance et affecte surtout des enfants de moins de six ans. L’objectif de cette étude est d’évaluer la sureté d’emploi et l’activité d’une chimiothérapie par azacitidine et de la comparer aux contrôles historiques chez des patients pédiatriques ayant un syndrome myélodysplasique avancé nouvellement diagnostiqué ou une leucémie myélomonocytaire juvénile avant une greffe de cellules souches hématopoïétiques. Les patients seront répartis en deux groupes selon leur maladie : Dans le premier groupe, les patients ayant un syndrome myélodysplasique recevront de l’azacitidine 1 fois par jour pendant les 7 premiers jours d’une cure de 28 jours pour un minimum de 3 cures et un maximum de 6 cures. Dans le deuxième groupe, les patients ayant une leucémie myélomonocytaire juvénile recevront de l’azacitidine 1 fois par jour pendant les 7 premiers jours d’une cure de 28 jours pour un minimum de 3 cures et un maximum de 6 cures. Les patients seront traités pour un minimum de 3 mois et un maximum de 6 mois jusqu’à la greffe ou la progression de la maladie. Le taux de réponse sera évalué à la fin de la troisième cure dans les deux groupes de l’étude. Chaque groupe sera aussi comparé individuellement aux groupes de contrôle historiques en utilisant des données collectées rétrospectivement. Les patients seront suivis pendant 2 ans après la dernière administration du traitement à l’étude. Le suivi ne sera pas arrêté dans le cas où le patient bénéficie d’un nouveau traitement anti-cancéreux ou d’une greffe de cellules souches hématopoïétiques.

Essai clos aux inclusions
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Celgene MAJ Il y a 4 ans

Étude TRANSFORM : étude de phase 3 randomisée comparant l’efficacité et la tolérance du lisocabtagene maraleucel par rapport au traitement de référence, chez des patients adultes ayant un lymphome non hodgkinien à lymphocytes B agressif, réfractaire ou récidivant, à haut risque, éligibles à une greffe. Le lymphome non hodgkinien à cellules B, survient s’il y a une erreur au niveau de la fabrication des lymphocytes. Ils peuvent proliférer en se divisant trop vite et/ou en vivant plus longtemps que les lymphocytes normaux. Les lymphomes non hodgkiniens ne forment pas une maladie unique, mais plutôt un groupe de nombreuses maladies étroitement liées, qui affectent le système lymphatique. Les lymphomes non hodgkiniens sont divisés en 2 sous-types principaux, dont les lymphomes à cellules B qui se développent à partir de lymphocytes B anormaux. Dans les formes peu agressives, la radiothérapie seule ou la chimiothérapie “légère” sont souvent utilisées comme traitement de référence. Pour les formes plus agressives, on a surtout recours à la chimiothérapie, éventuellement associée à des anticorps monoclonaux ou à de la radiothérapie. En cas de rechute ou d’une forme de lymphome dont le pronostic est sévère, un traitement plus intensif, constitué d’une chimiothérapie “lourde”, suivie d’une greffe de cellules souches ou de moelle osseuse peut être nécessaire. Les « cellules CAR T » comme le lisocabtagene maraleucel sont un traitement d’immunothérapie fabriqué à partir des lymphocytes T du patient. Les lymphocytes T sont extraits à partir du sang, modifiés pour être capable de reconnaître les cellules cancéreuses, puis activés et réintroduits dans le sang du patient, pour cibler spécifiquement les cellules cancéreuses. La chimiothérapie lymphodéplétive est destinée à créer un environnement favorable aux cellules CAR T, leur permettant de mieux se développer dans le corps du patient. Elle comprend de la fludarabine qui est un antimétabolite utilisé pour traiter la leucémie lymphocytaire chronique, y compris celle qui n’a pas répondu ou qui est réapparue après un traitement standard et du cyclophosphamide qui empêche la cellule cancéreuse de se diviser. L’objectif de cette étude est de comparer l’efficacité et la tolérance du lisocabtagene maraleucel par rapport au traitement de référence chez des patients adultes ayant un lymphome non hodgkinien à lymphocytes B agressif, réfractaire ou récidivant, à haut risque et éligibles à une greffe. Les patients seront répartis de façon aléatoire en 2 groupes. Les patients du 1er groupe recevront le traitement de référence choisi entre les traitements suivants : * Soit du rituximab associé à de la dexaméthasone, de la cytarabine et de la cisplatine. * Soit du rituximab associé à de l’ifosfamide, de l’étoposide et du carboplatine. * Soit du rituximab associé à de la dexaméthasone, de la gemcitabine et du cisplatine. Après le traitement de référence, les patients recevront : * Soit de la carmustine associé à de l’étoposide, de la cytarabine et du melphalan. * Soit 1 greffe de cellules souches hématopoïétique. Les patients du 2ème groupe recevront une chimiothérapie lymphodéplétive par fludarabine et cyclophosphamide pendant 3 jours, associé au lisocabtagene maraleucel 2 jours plus tard. Les patients du 2ème groupe recevront une chimiothérapie lymphodéplétive comprenant de la fludarabine et du cyclophosphamide pendant 3 jours, associé au lisocabtagene maraleucel 2 jours plus tard. Les patients du 1er groupe pourront changer de bras en cas de confirmation d’une progression de la maladie. Les patients seront revus à tous les 15 jours. Les patients du 2e groupe auront des 4 visites supplémentaires lors du 2e mois. Le bilan de suivi comprendra un examen clinique, des prises de sang, une analyse d’urine, une TEP/IRM et une biopsie tumorale réalisée en cas de progression de la maladie. Les patients seront suivis pendant une durée maximale de 3 ans après l’inclusion du dernier patient de l’étude.

Essai ouvert aux inclusions
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Celgene MAJ Il y a 6 ans

Étude AZA-JMML-001 : étude de phase 2 évaluant la pharmacocinétique, la pharmacodynamique, la sureté d’emploi et l’activité de l’azacitidine et comparant l’azacitidine aux contrôles historiques chez des enfants ayant un syndrome myélodysplasique avancé nouvellement diagnostiqué ou une leucémie myélomonocytaire juvénile avant une greffe de cellules souches hématopoïétiques. Les syndromes myélodysplasiques constituent un ensemble de maladies caractérisé par la production insuffisante de cellules sanguines matures saines par la moelle osseuse (MO). Les cellules sanguines immatures, appelées blastes s’accumulent dans la MO et le sang et par conséquent, il y a moins de globules rouges, de globules blancs et de plaquettes sains circulants. Les syndromes myélodysplasiques sont considérés comme une forme de cancer et ils peuvent aussi évoluer en leucémie aiguë myéloblastique chez un tiers des patients. La leucémie myélomonocytaire juvénile est un type rare de cancer du sang qui évolue rapidement s’il n’est pas traité. Elle est causée par des mutations de l’ADN des cellules souches de la MO en croissance et affecte surtout des enfants de moins de six ans. L’objectif de cette étude est d’évaluer la sureté d’emploi et l’activité d’une chimiothérapie par azacitidine et de la comparer aux contrôles historiques chez des patients pédiatriques ayant un syndrome myélodysplasique avancé nouvellement diagnostiqué ou une leucémie myélomonocytaire juvénile avant une greffe de cellules souches hématopoïétiques. Les patients seront répartis en deux groupes selon leur maladie : Dans le premier groupe, les patients ayant un syndrome myélodysplasique recevront de l’azacitidine 1 fois par jour pendant les 7 premiers jours d’une cure de 28 jours pour un minimum de 3 cures et un maximum de 6 cures. Dans le deuxième groupe, les patients ayant une leucémie myélomonocytaire juvénile recevront de l’azacitidine 1 fois par jour pendant les 7 premiers jours d’une cure de 28 jours pour un minimum de 3 cures et un maximum de 6 cures. Les patients seront traités pour un minimum de 3 mois et un maximum de 6 mois jusqu’à la greffe ou la progression de la maladie. Le taux de réponse sera évalué à la fin de la troisième cure dans les deux groupes de l’étude. Chaque groupe sera aussi comparé individuellement aux groupes de contrôle historiques en utilisant des données collectées rétrospectivement. Les patients seront suivis pendant 2 ans après la dernière administration du traitement à l’étude. Le suivi ne sera pas arrêté dans le cas où le patient bénéficie d’un nouveau traitement anti-cancéreux ou d’une greffe de cellules souches hématopoïétiques.

Essai ouvert aux inclusions
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